Một nhóm chuyên gia gồm 7 dược sĩ từ Hiệp hội Dược sĩ Nhi khoa được thành lập để đánh giá các tài liệu y văn cấp 1, cấp 2 và cấp 3; Truyền thông An toàn Nhi khoa của FDA; cơ sở dữ liệu điện tử Lexicomp và thông tin sản phẩm cho các loại thuốc được coi là có khả năng không phù hợp khi sử dụng cho bệnh nhi [1]. Thông tin được đánh giá bằng cách sử dụng các tiêu chí xác định trước. Tiến hành tìm kiếm trên PubMed, bằng cách sử dụng các thuật ngữ sau: "biến cố có hại của thuốc" HOẶC "phản ứng có hại của thuốc". Việc tìm kiếm giới hạn các nghiên cứu trên người; dưới 18 tuổi; báo cáo ca, các nghiên cứu quan sát hoặc các thử nghiệm lâm sàng; và ngôn ngữ tiếng Anh. Không giới hạn thời gian nghiên cứu. Kết quả tìm kiếm được sử dụng để xây dựng một danh sách dựa trên bằng chứng về các loại thuốc phù hợp với tiêu chí đã đưa ra, sau đó được bình duyệt và trải qua thời gian lấy ý kiến ​​công khai 30 ngày trước khi hoàn thiện. Phương pháp xây dựng danh sách KIDs được biểu diễn trong Hình 1.

Kết quả tìm kiếm từ PubMed ghi nhận 4049 kết quả với các tiêu đề khác nhau, trong đó 210 tiêu đề được cho là có liên quan để đánh giá đầy đủ. Các khuyến cáo của chuyên gia bổ sung thêm 77 loại thuốc đáng lưu ý. Tài liệu truyền thông An toàn Nhi khoa của FDA và cơ sở dữ liệu Lexicomp đã đưa ra 22 và 619 loại thuốc. Kết quả rà soát y văn, ý kiến nhóm chuyên gia, Truyền thông An toàn Nhi khoa của FDA và tìm kiếm từ cơ sở dữ liệu Lexicomp được tóm tắt trong Hình 2.

Sau khi thẩm định, bình duyệt và đánh giá công khai cuối cùng có 67 loại thuốc và/hoặc nhóm thuốc cùng 10 tá dược được đưa vào danh sách. Tham khảo danh sách trong Bảng 1 và Bảng 2.

Tổng quan y văn và thảo luận của nhóm chuyên gia là căn cứ để biên soạn danh sách các hoạt chất và tá dược cần tránh sử dụng hoặc sử dụng thận trọng ở tất cả bệnh nhân nhi hoặc một nhóm bệnh nhân nhi nhất định. Danh sách KIDs là công cụ nhằm cải thiện an toàn sử dụng thuốc trên trẻ em. Danh sách này cung cấp cho bác sĩ một điểm khởi đầu trong quyết định lâm sàng, giống như một tài liệu tham khảo dựa trên bằng chứng về nguy cơ liên quan đến các thuốc chống chỉ định tương đối ở bệnh nhân nhi. Danh sách này cũng là tài liệu tham khảo phản ánh chính xác nguồn gốc và mức độ bằng chứng hỗ trợ chống chỉ định và làm nổi bật lỗ hổng kiến thức trong các tài liệu đã xuất bản. Các khuyến cáo trong danh sách này sẽ tiếp tục được cập nhật dựa vào các nghiên cứu mới và kinh nghiệm lâm sàng. Mặc dù kiến ​​thức về dược lý học trên bệnh nhi đã tăng lên đáng kể, những nỗ lực không ngừng nhằm thúc đẩy nghiên cứu về dược lý trị liệu trẻ em sẽ cải thiện mức độ chuyên sâu và chất lượng của các lần tái bản tiếp theo của danh sách KIDs.

Một số định nghĩa, quy ước trong nghiên cứu:

Các thuốc có nguy cơ sử dụng không phù hợp là “thuốc hoặc nhóm thuốc nên tránh sử dụng cho bệnh nhân dưới 18 tuổi vì chúng tiềm ẩn nguy cơ cao đối với trẻ em và có sẵn các lựa chọn thay thế an toàn khác”. Danh sách này đóng vai trò là tài liệu tham khảo và không thay thế đánh giá lâm sàng hoặc sử dụng như tài liệu có tính chất pháp lý. Tùy nhu cầu của từng bệnh nhân, việc điều trị một hay nhiều bệnh lý hoặc các tình huống đặc biệt có thể không áp dụng các khuyến nghị của danh sách này. Việc lựa chọn các loại thuốc thích hợp cho bệnh nhi cần có sự tham gia của một nhóm chăm sóc sức khỏe có xem xét mong muốn của trẻ và những người giám hộ hợp pháp.

Tránh sử dụng so với thận trọng. Hai khuyến cáo được sử dụng trong Danh sách KIDs là “tránh sử dụng” và “thận trọng”. “Tránh sử dụng” được áp dụng khi khuyến cáo có mức độ mạnh hoặc tác dụng có hại tiềm ẩn ở mức đe dọa tính mạng hoặc gây tàn tật cho người bệnh. “Thận trọng” được sử dụng để mô tả khuyến cáo cho các loại thuốc có chất lượng bằng chứng thấp, rất thấp hoặc mức độ khuyến cáo yếu, hoặc trong trường hợp bệnh nhi thực sự cần điều trị bằng thuốc có khả năng gây nguy cơ cao hơn khi sử dụng trên người lớn.

Mức độ “khuyến cáo”. Đây là phân loại của nhóm chuyên gia mô tả mức độ nghiêm trọng của một phản ứng có hại. Hầu hết các bác sĩ lâm sàng được dự đoán sẽ chọn cách thực hành theo khuyến cáo với các khuyến cáo mức độ “mạnh”. Hàm ý của khuyến cáo này là bác sĩ lâm sàng sẽ chọn tránh sử dụng hoặc sử dụng thuốc một cách thận trọng khi có thông tin về một phản ứng có hại (adverse drug reaction – ADR) cụ thể. Ngược lại, một khuyến cáo “yếu” có thể dẫn đến các quyết định lâm sàng của bác sĩ khác biệt rõ rệt trên từng người bệnh do phụ thuộc vào điều kiện và mong muốn của bệnh nhân, người nhà bệnh nhân.

Chất lượng bằng chứng. Chất lượng bằng chứng phản ánh tổng hợp thông tin đã được công bố. Bằng chứng chất lượng cao có mức độ khuyến cáo mạnh hơn bằng chứng chất lượng thấp. Với bằng chứng có “chất lượng cao”, thông tin hoặc nghiên cứu được công bố thêm rất ít có khả năng làm thay đổi khuyến nghị hoặc ước tính về ADR. Với bằng chứng có “chất lượng trung bình”, nghiên cứu sâu hơn có thể có tác động quan trọng đến mức đánh giá vì có thể ảnh hưởng hoặc thay đổi bằng chứng liên quan đến một khuyến nghị. Ước tính “chất lượng thấp” ngụ ý rằng thông tin hoặc nghiên cứu được công bố thêm có khả năng ảnh hưởng đến ước tính hiệu quả và có khả năng thay đổi kết luận. Bằng chứng có "chất lượng rất thấp" ngụ ý rằng bất kỳ ước tính nào về hiệu quả đều rất không chắc chắn.